Von STEVEN ZECOLA

In seiner Strategie für künstliche Intelligenz (V.3) erkennt das Ministerium für Gesundheit und menschliche Dienste („HHS“) an, dass „unsere Abteilung zu lange durch Bürokratie und hektische Arbeit festgefahren war.“ HHS verspricht, die Innovation im Bereich der künstlichen Intelligenz („KI“) zu beschleunigen, einschließlich „der Beschleunigung der Arzneimittel- und Biologikazulassungen bei der FDA“.

Die Geschichte zeigt, dass gut gemeinte, aber kumulative regulatorische Eingriffe – mehr noch als wissenschaftliche Komplexität – das Haupthindernis für einen schnellen technischen Fortschritt darstellen. Wenn KI dem typischen Muster der regulatorischen Schleichfahrt unterliegt, wird ihr Potenzial, die Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln zu beschleunigen, erheblich verringert. Um dieses Ergebnis zu vermeiden, sollte HHS einen Plan entwickeln, der auf einem nullbasierten Regulierungsansatz basiert. Das heißt, jede neue Technologie wie KI sollte von Grund auf neu beginnen und im Genehmigungsverfahren für diese Technologie sollten nur die Mindestanforderungen angewendet werden, die zum Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit als notwendig erachtet werden.

Das Tempo der Innovation

Die medizinische Innovation blieb hinter dem Tempo in den anderen Wirtschaftssektoren zurück. Wie Dr. Scott Podolsky von der Harvard Medical School feststellte: „Die Medizin im Jahr 2020 ist der Medizin von 1970 viel näher, als die Medizin von 1970 der Medizin von 1920 war.“ Podolsky weist auf Durchbrüche wie Antibiotika, blutdrucksenkende Mittel, Antidepressiva, Antipsychotika und Steroide hin, die in den späteren 50 Jahren nicht die gleiche Wirkung hatten wie Innovationen.

Für dieses Phänomen wurden zwei Erklärungen angeboten: 1) die inhärente Komplexität biologischer Prozesse; und 2) das behördliche Genehmigungsverfahren.

Als Maßstab für den Vergleich mit den folgenden Fallstudien: Die Entwicklung der 4G-Kommunikation erstreckte sich über weniger als ein Jahrzehnt, wobei die Diskussionen etwa im Jahr 2001 begannen, technische Spezifikationen im Jahr 2004 veröffentlicht wurden und die ersten kommerziellen Netzwerke im Jahr 2009 in Betrieb genommen wurden.

Regulatorische Eingriffe in neue Technologien

Das menschliche Genom (Großartige Wissenschaft führt zu regulatorischer Lähmung)

Das Humangenomprojekt (HGP) lief von 1990 bis 2003 und gilt als eine der größten wissenschaftlichen Errungenschaften der Welt. Das Projekt identifizierte den spezifischen Standort von Genen und DNA, erstellte eine „Roadmap“ des menschlichen genetischen Codes und erleichterte die Identifizierung krankheitsbezogener Gene.

Das HGP konzentrierte sich darauf, schnellen wissenschaftlichen Fortschritt mit ethischen Schutzmaßnahmen in Einklang zu bringen. Die Aufsicht wurde in erster Linie durch interne Ethikprogramme und internationale Datenaustauschvereinbarungen und nicht durch eine einzige übergreifende Gesetzgebungs- oder Regulierungsbehörde verwaltet.

Mit dieser Struktur übertraf das HGP sein Zieldatum um zwei Jahre. Das bedeutet, dass die Komplexität des Problems keine Verzögerungen verursachte und der Fortschritt nicht durch den üblichen Engpass bei der Arzneimittelzulassung behindert wurde.

Als jedoch der genetische Fahrplan für die Arzneimittelforschung und -entwicklung übergeben wurde, verlangsamten sich die Fortschritte dramatisch.

Nach neun Jahren konnten Wissenschaftler zeigen, dass die CRISPR-Cas9-Technologie in der Lage ist, DNA zu bearbeiten. Von da an dauerte es elf Jahre, bis die erste Gen-Editing-Behandlung zugelassen wurde. Nachdem drei weitere Jahre vergangen waren, gab die FDA bekannt, dass sie eine größere regulatorische Flexibilität für Zell- und Gentherapien ausüben werde, und stellte fest, dass ihre Prozesse den Interessengruppen nicht immer vollständig klar waren.

Klarheit war nicht das einzige und nicht einmal das vorherrschende Problem. Die CRISPR-Technologie hat derzeit unzählige Anwendungen, die von der molekularen Grundlagenforschung bis hin zu fortgeschrittenen klinischen, landwirtschaftlichen und industriellen Anwendungen reichen. Während Anfang 2025 nur eine CRISPR-Therapie (Casgevy) offiziell von der FDA zugelassen war, gibt es Hunderte aktiver Forschungsprogramme, klinische Studien für Krankheiten wie Krebs und über 1.000 CRISPR-Screenings zur Arzneimittelentwicklung. Es fehlen die regulatorischen Ressourcen, um all diese Aktivitäten abzuwickeln. Eine weitere Verzögerung ist unvermeidlich.

Im Nachhinein können wir sehen, dass nach der Übergabe der HGP-„Roadmap“ für die Arzneimittelforschung und -entwicklung die Kosten und die Dauer der Entwicklung im Rahmen des behördlichen Überprüfungsprozesses in die Höhe schoss. Die Verzögerungen scheinen eher auf mangelnde Ressourcen der FDA zur Umsetzung ihrer eigenen Vorschriften als auf die Komplexität des wissenschaftlichen Problems zurückzuführen zu sein.

Stammzellen (Regulierungskonformität ignoriert finanzielle Zwänge)

Geron startete Ende der 1990er-Jahre sein Forschungsprogramm für humane embryonale Stammzellen, wurde zu einem Pionier auf diesem Gebiet und sammelte 100 Millionen US-Dollar für die Durchführung von Forschungsarbeiten und die Suche nach Blockbuster-Heilmitteln. Auf Anweisung der FDA führte Geron über 2000 Experimente an Mäusen und Ratten durch und verbrauchte einen Großteil seiner Mittel für die vorklinische Forschung. Gerons Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels umfasste 22.000 Seiten und kostete 45 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen erhielt 2009 die Genehmigung, mit einer klinischen Phase-1-Studie fortzufahren. Bei den ersten Studienteilnehmern gab es keine Sicherheitsbedenken, Geron brach das Programm jedoch 2011 aus finanziellen Gründen ab.

Bis heute wird an Stammzellen für eine Vielzahl von Anwendungen wie der Parkinson-Krankheit und geschädigten Sehnerven geforscht. In der Zwischenzeit wandte sich Geron mit den verbleibenden Mitteln der Onkologie zu und erhielt 2024 nach 34 Jahren Forschung die FDA-Zulassung für einen Telomerase-Inhibitor.

Der Fall Geron ist ein Beispiel dafür, was passiert, wenn die Regulierung weder die für die Markteinführung erforderliche Zeit noch die damit verbundenen Kosten berücksichtigt. Mit anderen Worten: Verzögerungen bei der Regulierung bremsen angesichts der finanziellen Zwänge der Forschung oft indirekt die Innovation. In diesem Fall hat der regulatorische Eingriff auch die Richtung der Forschungsinitiative völlig verändert.

Persönliche Genetik (Regulierungsüberschreitung verweigert innovative medizinische Informationen)

Die Direct-to-Consumer-Genetik ist ein Beispiel, bei dem Informationen selbst zum regulierten Produkt wurden. 23andme wurde 2006 gegründet und leistete Pionierarbeit beim Zugang von Verbrauchern zu genetischen Erkenntnissen. Im Jahr 2013 stellte die FDA fest, dass die Bereitstellung persönlicher genetischer Informationen ein „Gerät“ sei, das „für die Diagnose von Krankheiten oder anderen Zuständen oder für die Heilung, Linderung, Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten bestimmt sei“ und dass es unter bestimmten Umständen „dazu führen könnte, dass sich ein Patient einer prophylaktischen Operation, einer Chemoprävention, einem intensiven Screening oder anderen morbiditätsauslösenden Maßnahmen unterzieht“. Dementsprechend stellte die FDA fest, dass die Bereitstellung solcher Informationen durch 23andMe einen Verstoß gegen den Federal Food, Drug and Cosmetic Act darstellt, da das Unternehmen sein Produkt ohne vorherige Genehmigung der FDA vermarktet.

Die Agentur stellte fest, dass 23andMe individuelle Berichte zu 254 Krankheiten und Beschwerden vorgelegt habe und dass die FDA davon ausgegangen sei, dass 23andMe für jeden dieser Berichte eine vorherige Genehmigung erhalten würde. Wie Anne Wojcicki, CEO von 23andMe, in ihrer Antwort erklärte, würde das FDA-System über eine Million Tests erfordern, die für keine der beiden Parteien praktisch unmöglich wären.

Die FDA erteilte 23andme seine erste Zulassung im Jahr 2015 und genehmigte in den nächsten Jahren weiterhin verschiedene Berichte für die Direktvermarktung an Verbraucher. Die Regulierung hatte jedoch die Ausrichtung des Unternehmens geändert und 23andme meldete im März 2025 Insolvenz an.

In diesem Fall weitete die Regulierungsbehörde aus paternalistischen Gründen ihre Reichweite auf einen Informationsdienst aus. Das heißt, die FDA vertraute den Benutzern ihre eigenen Daten nicht an. Dies hatte zur Folge, dass das Innovationstempo verlangsamt und der Wert der Informationen gemindert wurde.

Diese drei Fälle zeigen, wie jahrelange wissenschaftliche Forschung zu jahrzehntelangen regulatorischen Überprüfungen und Verzögerungen werden kann. Die Private-Equity- und Public-Equity-Märkte beobachten die Regulierung von KI im Gesundheitswesen sehr genau, um festzustellen, wie viel Verzögerung die erste Runde der KI-basierten Lösungen mit sich bringen wird.

Die aktuelle FDA-Verordnung zu KI – wird sich die Geschichte wiederholen?

Wie es nach dem Gesetz von 1962 der Fall sein sollte, verlangt die FDA, dass jedes Medikament einen „angemessenen Sicherheits- und Wirksamkeitsstandard“ erfüllt. Gemäß den FDA-Verfahren müssen KI-entdeckte Arzneimittel auch für alle Arzneimittelkandidaten denselben konventionellen klinischen Studien der Phasen I, II und III entsprechen.

Darüber hinaus führte die FDA im Januar 2025 ein 7-stufiges Rahmenwerk für KI-gestützte Einreichungen ein. Dieser Rahmen verlangt von Sponsoren, den spezifischen „Kontext der Nutzung“ zu definieren, das Risikoniveau zu bewerten und Vertrauen in die KI-Ausgaben aufzubauen, bevor sie für regulatorische Entscheidungen verwendet werden.

Die FDA verlangt von Entwicklern außerdem die Bereitstellung einer detaillierten Dokumentation zur Architektur des Algorithmus, zu Trainingsdaten und möglichen Verzerrungen, was für die herkömmliche Arzneimittelentwicklung nicht erforderlich ist.

Im Dezember 2025 veröffentlichte HHS eine Informationsanfrage zum Einsatz von KI in der Patientenversorgung. Wie aus den ersten Kommentaren in diesem Verfahren hervorgeht, sind Ärzte besorgt über die Haftung in Fällen, in denen sie KI-Technologie in der klinischen Versorgung eingesetzt haben, bei der die FDA später feststellt, dass eine vorherige Genehmigung erforderlich war.

Es ist nicht klar, in welche Richtung das HHS geht, da der Markt KI-Anwendungen in der klinischen Versorgung akzeptiert. Angesichts des beginnenden Stadiums der KI-Innovation müsste HHS jedoch die Gewinner auswählen, um die Einführung von KI in der klinischen Versorgung zu beschleunigen. Dies würde die Marktdynamik verlangsamen und die Unsicherheit erhöhen. Diese Unsicherheit allein würde die Innovation auch ohne die Einführung zusätzlicher Regulierung verlangsamen.

Ein auf Null basierender Regulierungsansatz

Ein auf Null basierender Regulierungsansatz würde der schleichenden Regulierung ein Ende setzen und die Regulierungsbehörden auf die wichtigsten Anforderungen konzentrieren, um Wirksamkeit und Sicherheit nachzuweisen. Die Aufsichtsbehörden würden sich nicht an der vorklinischen Forschung beteiligen. Dokumentierte Nachweise wären auf die Berücksichtigung spezifischer Anforderungen zum Nachweis von Sicherheit und Wirksamkeit beschränkt.

Die Rolle der Regierung bei einem solchen Ansatz bestünde darin, als Prüfer das Ergebnis eines langwierigen Versuchs zu validieren. Diese Funktion würde experimentelle Validierung, mechanistisches Verständnis und ethische Aufsicht umfassen.

Ein solcher Ansatz würde Ressourcen der FDA freisetzen, so dass viel mehr Studien durchgeführt werden könnten und dennoch die erforderliche Aufsicht erhalten würde. Mit Erfahrung (und der Anwendung von KI) könnten Antragsteller und Regulierungsbehörden die Anforderungen im Rahmen einer jährlichen nullbasierten regulatorischen Überprüfung verfeinern.

Dieser Ansatz ist keine Deregulierung. Es handelt sich um eine Präzisionsregulierung. KI-Programme könnten die Prüfung schneller, relevanter und genauer machen. Es könnte Echtzeit-Datenfeeds an die FDA mit automatischer Prüfung und Ausnahmemeldung von Schlüsselvariablen geben.

Abschluss

In einem effizienten Markt würden die Marktführer KI nutzen, um innovative Lösungen zu beschleunigen, die Entwicklung zu rationalisieren und hochwertige Erlebnisse zu liefern. Die größte Bedrohung für dieses Ergebnis im Gesundheitswesen ist die Regulierung und nicht die Komplexität der Krankheiten.

Die Leiter des HHS sollten die Mitarbeiter auffordern, mit einem nullbasierten Regulierungssystem für KI zu beginnen und regulatorische Anforderungen nur dort aufzuerlegen, wo dies zum Nachweis von Sicherheit und Wirksamkeit erforderlich ist. Dies würde keine gesetzgeberische Genehmigung oder eine Änderung der HHS-Regeln erfordern.

Die Rolle der FDA würde sich von einem übereifrigen Gatekeeper bei jedem Schritt des Regulierungsprozesses zu einem Echtzeitprüfer des wissenschaftlichen Fortschritts und der daraus resultierenden innovativen Lösungen verändern. Dieser Ansatz würde es den Mitarbeitern ermöglichen, viele weitere innovative Entwicklungen zu beobachten und zu bewerten. Wir wissen, dass Innovation mehr Innovation hervorbringt, was dazu führen würde, dass die Gesundheitsbranche wieder auf Kurs kommt.

KI steckt im Gesundheitswesen noch in den Kinderschuhen. HHS sollte seine Vorschriften in diesem Zusammenhang behandeln. In seiner jetzigen Form wird der aktuelle FDA-Regulierungsrahmen die KI-Innovation in der Gesundheitsbranche nicht beschleunigen und sollte angepasst werden, bevor der ursprüngliche Zeitrahmen überschritten wird.

Steven Zecola ist ein ehemaliger Technologiemanager und Regierungsbeamter. Vor 24 Jahren ging er mit der Diagnose Parkinson in den Ruhestand. Derzeit ist er ein leidenschaftlicher Patientenfürsprecher.